骨髓纤维化 治疗骨髓纤维化 北京血液病医院
目前来说，骨髓纤维化的治疗有哪些方法呢？其实治疗都是围绕着这些症状和体征来开展的。对于贫血，目前来说，我们主要的治疗手段有糖皮质激素、雄激素、促红细胞生成素以及免疫调节剂。这是针对贫血的一些治疗。对于脾肿大的治疗主要是有羟基脲、芦可替尼、脾切除或者是局部的脾区照射。对于体质性症状，患者体质性症状严重的话，主要还是芦可替尼的治疗。对于非肝脾内的造血，就是说髓外造血，我们可以低剂量病灶局部放疗。如果预估患者的生存时间短，而且符合移植条件，能够找到移植相关的配型，经过慎重的权衡利弊以后，可以选择干细胞的移植。
目前来说，骨髓纤维化的治疗有哪些方法呢？其实治疗都是围绕着这些症状和体征来开展的。对于贫血，目前来说，我们主要的治疗手段有糖皮质激素、雄激素、促红细胞生成素以及免疫调节剂。这是针对贫血的一些治疗。对于脾肿大的治疗主要是有羟基脲、芦可替尼、脾切除或者是局部的脾区照射。对于体质性症状，患者体质性症状严重的话，主要还是芦可替尼的治疗。对于非肝脾内的造血，就是说髓外造血，我们可以低剂量病灶局部放疗。如果预估患者的生存时间短，而且符合移植条件，能够找到移植相关的配型，经过慎重的权衡利弊以后，可以选择干细胞的移植。
骨髓纤维化会的合并症
骨髓纤维化会出现哪些合并症？常见的威胁到生命的合并症包括急性白血病的转化、血栓性或者是出血性事件，另外包括器官衰竭和感染。对于血栓性事件来说，主要临床会发现一部分患者可能会有脑梗和心梗的血栓性事件的发生。这个临床中是需要注意的。肝脾肿大可能带来的合并症包括门脉高压以及静脉曲张出血。
原发性骨髓纤维化脾肿大的管理
接下来讲一下原发性骨髓纤维化脾肿大的管理。正常成人的脾脏大致有巴掌那么大，脾脏是机体最大的一个免疫器官。在正常的状态下，我们是摸不到脾脏的，如果是仰卧位或者右侧卧位，可以摸到脾脏的边缘，就说明已经出现了脾肿大。脾脏是一个储存血液的器官，可以说是人体的血库。在人机体血液中出现了病菌、抗原、异物、原虫的时候，脾脏中的巨噬细胞、淋巴细胞就会吞噬这些异物。所以说脾脏又是一个人体的过滤器。此外，脾脏还可以制造免疫球蛋白、补体等免疫物质，发挥免疫作用。
骨髓纤维化的患者，发生脾肿大是和JAK-STAT通路活化有关。骨髓纤维化的患者80%-90%都可能会发生基因突变。这个基因突变主要是JAK-STAT这条通路上的异常。这个通路异常以后，导致造血祖细胞持续增殖，骨髓纤维化造成无效造血，髓外造血以后，造成了脾脏的肿大。此外，JAK-STAT这条通路异常以后，人体可以释放很多的炎性细胞因子，这些炎性因子也可以促进骨髓纤维化的发生。最后也是能够造成脾脏的肿大。
脾脏肿大的危害
脾脏肿大主要会引起患者的不适，可以导致早饱感，就是吃了一点东西就觉得顶住了，还有腹部的胀痛，腹部的不适，隔膜的刺激导致的咳嗽、活动困难，甚至门脉高压。大部分脾脏肿大会导致局部缺血，甚至于有些病人会发生脾梗死，如果发生脾梗死可能会剧烈疼痛。脾肿大还可以导致血细胞的减少，刚才说的贫血或者是白细胞和血小板的减少。
之前国内外的资料显示，脾脏的体积越大，骨髓纤维化患者的生存越差。研究显示，脾脏体积越是大的患者，来看这两张图，是脾脏轻度肿大的患者和脾脏重度肿大的患者，显示脾脏重度肿大的患者，他的生存期相对比脾脏轻度肿大的患者来说要差很多。所以我们说脾脏体积越大，他的生存越差。
如果没有经过有效的治疗，根据COMFORT的结果，COMFORT的研究都包含了是中危2和高危的患者。在这个临床研究中发现对于安慰组的病人，前12个月是进行一个安慰剂的治疗，可以看到在前12个月，都是脾脏情况逐渐加重，也是严重影响了患者的生存。所以说如果没有有效的治疗，脾肿大会逐渐加重。
