北京血液病医院 多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤治疗
多发性骨髓瘤（MM）表现为骨髓中恶性浆细胞克隆性增殖，血尿单克隆蛋白增多，导致相关器官功能障碍。MM中位诊断年龄70岁，37%患者诊断时年龄＜65岁。过去15年，MM治疗进展飞速，虽仍不可治愈，但总生存（OS）明显改善，因此有必要优化年轻患者的治疗策略，减少治疗毒性对生活质量的影响。美国Gandolfi教授在BLOOD杂志发文，就上述问题进行了阐述（年轻患者定义为＜65岁，为适合移植年龄）。
何时开始治疗：新的诊断标准
活动性MM的诊断为临床病理标准，即需有浆细胞疾病导致器官功能受损的证据。随着新药治疗耐受性的改善，明确易进展为活动性疾病的冒烟型MM(SMM)并提早治疗很有必要。因此，国际骨髓瘤工作组（IMWG）对MM定义进行了修订，以便在发生器官损害前早期诊断及治疗。特异性标志和影像学技术的进展促进了诊断标准的更新（表1），可精确区分2年内≥80%机会进展的SMM，从而早期干预。
MM诊断需要CRAB表现（表1）和3个特异性标志，特异性标志包括骨髓克隆性浆细胞≥60%、血游离轻链（FLC）比值≥100（受累FLC≥100mg/L）、MRI可见＞1处损害（≥5mm ）。每种标志均提示有80%风险进展为有症状器官损害。虽然IMWG修订了MM标准，但临床实践中SMM仍有争议，亦无明确分子标志鉴别高进展风险的患者，因此需要更多研究。
根据2014 IMWG标准对活动性MM进行治疗；对于年轻SMM患者而言，如有合适临床研究，可加入研究进行早期干预，并将其作为总体治疗策略的一部分，同时密切观察，采用双磷酸盐治疗减少骨丢失。
